💊FDA、遺伝性失明のための遺伝子治療Luxturnaを承認
米国食品医薬品局(FDA)は、遺伝性疾患で初めて遺伝子治療を承認しました。
Luxturnaと呼ばれるこの治療法は、遺伝性の失明症であるLeber先天性黒内障向け治療法です。
これは1回のみの治療で、眼の網膜に注入されますが、治療費は100万ドルと高額です。
FDA、遺伝的視力喪失患者の治療で、新たに遺伝子療法を承認
Luxturnaは、米国で初めて承認された、遺伝子療法(特定遺伝子の突然変異疾患をターゲット)です。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm
FDA、子供の失明を治療する、遺伝子療法Luxturnaを承認 – Quartz