日本:遺伝子治療薬’ゾルゲンスマ’承認:1回投与2億円(動画):  Japan:Gene therapy drug “Solgensma” approved:200 million yen per dose: 日本:基因治疗药物“ Solgensma”获批:每剂2亿日元

日本:遺伝子治療薬’ゾルゲンスマ’承認:1回投与2億円(動画): 
Japan:Gene therapy drug “Solgensma” approved:200 million yen per dose:
日本:基因治疗药物“ Solgensma”获批:每剂2亿日元

日本厚生労働省:専門部会

2月26日厚生労働省/専門部会が、「世界一高い薬の日本での販売」を、承認しました。

脊髄性筋萎縮症/遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が、国内での製造販売が許可されます。

3月中に正式承認される見通し。

脊髄性筋萎縮症:

脊髄性筋萎縮症は、生まれて半年ごろまでに、筋肉の萎縮や呼吸困難が出る難病。

遺伝子治療薬としては国内2例目となる。

製薬大手:ノバルティスファーマ

製薬大手ノバルティスファーマが申請。

米国では食品医薬品局(FDA)が昨年5月に承認した。

1回の投与で治療が終わるが、米国での費用は2億円以上。

今年5月:保険適用

日本でも承認を経て今年5月にも保険適用される。

高額の薬価が、公的医療保険の財源に影響する可能性がある。

社会(TOKYO Web)

https://www.tokyo-np.co.jp/s/article/2020022601001280.html