日本：遺伝子治療薬'ゾルゲンスマ'承認:１回投与２億円（動画）：　 Japan:Gene therapy drug "Solgensma" approved:200 million yen per dose：日本：基因治疗药物" Solgensma"获批：每剂2亿日元

日本：遺伝子治療薬’ゾルゲンスマ’承認:１回投与２億円（動画）：　
Japan:Gene therapy drug “Solgensma” approved:200 million yen per dose：
日本：基因治疗药物“ Solgensma”获批：每剂2亿日元

日本厚生労働省：専門部会

2月26日厚生労働省/専門部会が、「世界一高い薬の日本での販売」を､承認しました。

脊髄性筋萎縮症/遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が、国内での製造販売が許可されます。

３月中に正式承認される見通し。

脊髄性筋萎縮症：

脊髄性筋萎縮症は、生まれて半年ごろまでに､筋肉の萎縮や呼吸困難が出る難病。

遺伝子治療薬としては国内２例目となる。

製薬大手：ノバルティスファーマ

製薬大手ノバルティスファーマが申請。

米国では食品医薬品局（ＦＤＡ）が昨年５月に承認した。

１回の投与で治療が終わるが、米国での費用は２億円以上。

今年５月：保険適用

日本でも承認を経て今年５月にも保険適用される。

高額の薬価が､公的医療保険の財源に影響する可能性がある。

社会(TOKYO Web)