the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted orphan-drug designation to gilteritinib in patients with acute myeloid leukemia (AML).
TOKYO – July 20, 2017 – Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, President and CEO: Yoshihiko Hatanaka, “Astellas”) announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted orphan-drug designation to gilteritinib in patients with acute myeloid leukemia (AML). The Orphan Drug Designation program assigns status to drugs and biologics intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of diseases or disorders that affect fewer than 200,000 people in the United States. 2017 News Releases | Astellas Pharma Inc.
https://www.astellas.com/en/corporate/news/detail/us-fda-grants-orphan-drug-desi.html
アステラス、ギルテリチニブが急性骨髄性白血病（AML）治療薬としてFDAよりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定
アステラス製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長CEO：畑中 好彦、以下「アステラス製薬」）は、選択的FLT3/AXL阻害剤ギルテリチニブ（一般名、開発コード：ASP2215）が、急性骨髄性白血病（AML）の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けましたのでお知らせします。オーファンドラッグ指定は、米国内の患者数が20万人未満となる疾患に対して、安全かつ有効な治療や診断、又は予防を目的とした薬剤及び生物学的製剤が対象となります 2017年ニュースリリース｜アステラス製薬
https://www.astellas.com/jp/corporate/news/detail/fda-4.html